09:33 - 25/05/2022
‘Trái tim thu nhỏ’ – cơ hội sống cho hàng triệu người
Bên trong một chiếc lọ thủy tinh, một trái tim thu nhỏ có kích thước như móng tay cái đang đập thật sự. Hãng dược Medera Biopharmaceuticals ở Hong Kong tin rằng đây là mô hình hữu hiệu để có thể định hình lại cách thức thử nghiệm thuốc và rút ngắn thời gian nghiên cứu để đưa các loại dược phẩm mới ra thị trường.
Trong khi đó, các nhà khoa học thuộc Đại học Tel Aviv ở Israel lại có giấc mơ tạo ra các trái tim và các bộ phận nhân tạo khác bằng chính mô sống từ con người với kỹ thuật in sinh học. Trong tương lai, các máy in này sẽ có mặt ở khắp các bệnh viện.
Thuốc đặc trị các chứng bệnh tim
Nghiên cứu tế bào gốc ngày càng trở nên phổ biến trong việc theo đuổi các phương pháp điều trị dược phẩm cho các bệnh rối loạn tim và các bệnh khác. Có trụ sở tại Hong Kông và Mỹ, Medera nói rằng họ đã tiến một bước xa hơn với một trái tim thu nhỏ có thể tự duy trì hoạt động. Mô hình cho các kết quả đáng tin cậy hơn và chi phí thấp hơn so với cách thử nghiệm các phương thức điều trị mới trên động vật.
Robert Li, đồng sáng lập của Medera, cho biết: “Phương pháp mới có nhiều ưu điểm hơn. Đầu tiên, nghiên cứu về tình trạng con người rất khó để mô hình hóa trên động vật.Kế đến, chúng tôi rút ngắn thời gian cho quá trình nghiên cứu hay thử nghiệm khá dài”.
Thông thường, hãng dược phẩm có thể phải mất đến 1 tỷ đô la và 8-10 năm để phát triển thử nghiệm một loại thuốc mới. Khoảng 90% thất bại trong thử nghiệm lâm sàng, phần lớn là do tác dụng phụ tiêu cực.Công nghệ “trái tim trong lọ” của Medera, Li nói với Nikkei Asia, nhằm mục đích rút ngắn thời gian phát triển thuốc xuống còn hai năm và đồng thời cắt giảm một nửa chi phí, gồm cả việc thay thế thử nghiệm trên động vật.
Ý tưởng cho công nghệ mới là lấy mô từ người sống và tạo ra các trái tim thu nhỏ. Sau đó, các nhà nghiên cứu sử dụng các trái tim này để kiểm tra độc tính của phương pháp điều trị đối với các cơ quan khỏe mạnh hoặc biến đổi chúng để bắt chước các bệnh tim. Từ đó, các hãng dược có thể đánh giá hiệu quả trên thực tế của một loại thuốc mới. “Tôi nghĩ khả năng cá nhân hóa, địa phương hóa hay quốc gia hóa rất rõ ràng. Bây giờ bạn có thể nghĩ đến việc có một trái tim người gốc Á, Âu hay Do Thái hoặc da trắng hay da màu..Và không chỉ những người khỏe mạnh, mà còn cả những người bệnh tật mang đột biến gien cụ thể”, Li phát biểu.Ông cũng là người thành lập Hiệp hội Y học tái tạo & tế bào gốc tại Đại học Hong Kong cho biết.
Thành lập vào năm 2014, công ty khởi nghiệp cho biết họ hiện đã tạo ra hơn 300 trái tim thu nhỏ, được cài đặt trong một thiết bị chủ giúp tạo ra nhịp tim đều đặn. Cần phải mất hơn hai tháng để tạo ra một trái tim. Medera cho đến nay đã nhận được khoản tài trợ hơn 100 triệu đô la từ các trường đại học và tổ chức bao gồm Hiệp hội Tim mạch Mỹ và Ủy ban Công nghệ & Đổi mới của Hong Kong.
Startup công nghệ sinh học này đã ký một biên bản ghi nhớ với AstraZeneca để tập trung vào việc phát triển các liệu pháp điều trị bằng thuốc cho những bệnh nhân mắc chứng “suy tim phân suất tống máu bảo tồn”. Đây là tình trạng tâm thất trái không được cung cấp đủ máu.
Theo Tổ chức Y tế Thế giới (WHO), các loại bệnh tim mạch hàng năm cướp đi 17,9 triệu sinh mạng trên thế giới. Bệnh tim là căn bệnh giết người đứng đầu ở Mỹ với khoảng 600.000 người thiệt mạng mỗi năm. Mỗi ca ghép tim ở nước này có thể lên đến 1,4 triệu đô la.
Máy chế tạo các bộ phận cơ thể con người
Tháng 4/2019, các nhà nghiên cứu của Đại học Tel Aviv công bố một đột phá mới trong khoa học khi in một trái tim thu nhỏ trong ba giờ và tim có kích thước chỉ 2,5cm, bằng kích thước của trái tim một con thỏ. Theo Reuters, đây là lần đầu tiên một trái tim có đủ các mạch máu, tâm thất và tâm nhĩ được in bằng loại mực làm từ nguyên liệu sinh học của chính bệnh nhân.
“Tim hoàn toàn tương thích về mặt sinh học, giảm nguy cơ đào thải vật thể lạ của cơ thể và thích hợp với bệnh nhân. Thành công này cho phép chúng ta tin vào công nghệ chế tạo tế bào và cơ quan tương thích với từng cá nhân trong tương lai,” Giáo sư Tal Dvir, trưởng nhóm nghiên cứu, phát biểu.
Các nhà nghiên cứu tách các tế bào mỡ của bệnh nhân và tách các tế bào này thành nguyên liệu tế bào (cellular) và phi tế bào (non-cellular). Các tế bào sau đó được “tái lập trình” để trở thành tế bào gốc và biến thành tế bào tim. Các nguyên liệu phi tế bào được biến thành một loại gel được sử dụng như loại mực in sinh học.
Trước đây, các nhà khoa học chỉ in được các tế bào đơn giản – loại tế bào không cần mạch máu để sống và hoạt động. Đột phá này tạo nên hy vọng mới.“Bệnh nhân không phải chờ đợi quá lâu để thực hiện cấy ghép hoặc phải uống thuốc để phòng ngừa các phản ứng đào thải của cơ thể.Trong tương lai, các cơ quan nội tạng khác cũng có thể được in theo cách thức này, đáp ứng đúng nhu cầu của người bệnh,” trang web của Đại học Tel Aviv viết.
Một máy in nổi ba chiều lớn sẽ đưa các sợi mực sinh học mỏng vào một hộp vuông. Các tế bào cần thêm khoảng một tháng để tăng trưởng và sau đó, tim có thể đập và co thắt. Trái tim in có thể được thử nghiệm trên động vật, nhưng hiện chưa có lịch trình cụ thể để thử nghiệm trên con người, Giáo sư Dvir cho biết.
Cần phải mất cả ngày để in một trái tim có kích cỡ trái tim người thật và cần đến hàng tỷ tế bào, trong khi đó trái tim mini chỉ cần vài triệu tế bào. Trái tim in tạo ra cơ hội sống sót cho hàng triệu bệnh nhân đang mắc bệnh về tim. Những người bệnh may mắn thường chờ ít nhất là sáu tháng để có trái tim từ người hiến tặng đã mất. Đôi lúc, bệnh nhân gặp phải các sốc phản vệ khi cơ thể được cấy ghép cơ quan mới.
Nhóm nghiên cứu nói rằng trái tim được in sẽ được “huấn luyện” để có thể hoạt động như trái tim thật của con người bằng cách cấy ghép trước tiên vào động vật và sau đó là con người. Họ hy vọng rằng, trong thập niên 2030 các máy in nội tạng sẽ có mặt ở hầu hết các bệnh viện trên thế giới và phương thức “in” này sẽ trở thành hoạt động bình thường của một cơ sở y tế.
Cơ hội của startup công nghệ sinh học
Tham vọng của Medera không chỉ dừng lại ở những trái tim thu nhỏ. Medera có 100 nhân viên nghiên cứu và phát triển đang miệt mài để mở rộng dây chuyền sản xuất các cơ quan thu nhỏ khác như gan, thận và phổi, nhằm cải thiện các liệu pháp điều trị và thử nghiệm thuốc mới.
Medera cũng đang làm việc với các trường đại học hàng đầu để điều chỉnh phương pháp điều trị Covid-19 để giảm các tác dụng phụ như viêm cơ tim, một loại viêm tim liên quan đến vắc xin mRNA như Pfizer hay Moderna.
Tiếp thị các cơ quan thu nhỏ này cho các hãng dược phẩm để thử nghiệm là một phần quan trọng trong nỗ lực của Medera nhằm tạo ra dòng tiền bền vững.
Hiện Medera có hơn 20 liệu pháp điều trị tiền lâm sàng và lâm sàng có thể được cấp phép để tạo ra doanh thu. Ngoài ra, công ty còn có 10 thử nghiệm đang diễn ra về các liệu pháp gien tim mạch khác nhau, với 3 phương pháp điều trị dự kiến sẽ hoàn thành giai đoạn cuối trong năm 2023. Cuối cùng, công ty sẽ hướng tới mô hình chia sẻ tài sản và chia sẻ doanh thu.
Phó Chủ tịch Kenneth Wong của Medera cho biết đã có một số doanh thu từ những hợp tác đó, nhưng từ chối tiết lộ các con số và hãng dược đối tác. Wong cho biết các kế hoạch huy động vốn cũng đang được tiến hành, với khả năng niêm yết tại Hong Kong.“Chúng tôi đang bắt đầu quá trình đầu tư chiến lược.Cùng với các nhà đầu tư, chúng tôi hy vọng rằng có thể thực sự cải tiến công nghệ và sản phẩm của Medera”, Wong nói với Nikkei Asia.
Ricky Hồ (theo TGHN)
Ý kiến của bạn về bài viết
Không có chức năng bình luận cho bài viết này