00:46 - 05/09/2018
Nuốt vi khuẩn để trị bệnh, một liệu pháp độc đáo
Bằng cách xử lý DNA, các nhà nghiên cứu của công ty Synlogic (Hoa Kỳ) đang thử nghiệm một loại vi khuẩn mà một khi được đưa vào cơ thể người chúng có thể điều trị một căn bệnh di truyền hiếm gặp. Đây là cột mốc quan trọng trong lĩnh vực sinh học tổng hợp.
Trong một nghiên cứu triển khai suốt mùa hè này, một nhóm người tình nguyện đã uống một loại thức uống màu trằng có mùi bạc hà trộn chung với hàng tỷ vi khuẩn. Những vi khuẩn này được xử lý để phá hủy một độc tố có nguồn gốc tự nhiên nằm trong máu.
Phần lớn chúng ta có thể làm điều này mà không cần sự trợ giúp nào. Nhưng đối với người không làm được, những vi khuẩn này một ngày nào đó sẽ trở thành một loại thuốc sống dùng để trị bệnh.
Thử nghiệm trên đánh dấu cột mốc quan trọng trong một lĩnh vực khoa học đầy hứa hẹn có tên là sinh học tổng hợp (synthetic biology). Ngành khoa học này dựa trên một nguyên lý là các gien không hoạt động đơn lẻ. Thay vào đó, nhiều gien hoạt động chung với nhau, kích hoạt và bất hoạt gien này hay gien kia. Các nhà sinh học tổng hợp tác động lên cách thức gien truyền tin, tạo ra những tế bào đáp ứng với những tín hiệu mới hoặc đáp ứng theo một cách thức mới.
Cho đến nay, tác động lớn nhất của sinh học tổng hợp là trên lĩnh vực công nghiệp. Các công ty sử dụng vi khuẩn như những nhà máy thu nhỏ, lắp ghép những phân tử phức tạp như kháng sinh hay phức hợp để làm ra quần áo.
Mặc dù vậy, trong những năm gần đây, một nhóm nhà khoa học đã chuyển sự chú ý vào bên trong. Họ muốn sử dụng sinh học tổng hợp để chế tạo những loại vi khuẩn có thể xâm nhập vào cơ thể và trị bệnh cho con người ngay từ bên trong.
Thức uống vi khuẩn mà những người tình nguyện uống trong mùa hè này nằm trong một thử nghiệm do Synlogic tiến hành, đây có thể trở thành liệu pháp y khoa dựa trên sinh học tổng hợp đầu tiên được Cơ quan quản lý thực phẩm và thuốc men (FDA) Hoa Kỳ cho phép lưu hành trên thị trường.
Vi khuẩn được thiết kế để trị một căn bệnh di truyền hiếm gặp gọi là bệnh phenylketon niệu (phenylketonuria hay PKU). Bệnh nhân mắc bệnh này phải tránh ăn thực phẩm có protein như thịt và phó mát bởi cơ thể họ không thể phá hủy một sản phẩm phụ, một amino acid có tên phenylalanine
Khi phenylalanine tồn dư trong máu, nó có thể làm tổn thương những tế bào thần kinh trong não, khiến bệnh nhân chậm phát triển, khiếm khuyết trí tuệ và rối loạn tâm thần. Phương pháp điều trị truyền thống bệnh PKU là áp dụng một chế độ ăn thấp protein đi kèm những sản phẩm bổ sung dinh dưỡng.
Nhưng khi thực nghiệm trên chuột và khỉ, vi khuẩn do Synlogic chế tạo cho thấy đây là một liệu pháp thay thế nhiều hứa hẹn. Trong tuần này, công ty tuyên bố họ đã có được những kết quả tích cực khi thử nghiệm lâm sàng trên người khỏe mạnh. Giờ đây họ chỉ còn tiến tới thử nghiệm trên bệnh nhân mắc bệnh PKU và hy vọng có được những kết quả đầu tiên vào năm tới.
Theo Tal Danino, chuyên gia sinh học tổng hợp tại đại học Columbia, nhiều nhà nghiên cứu khác cũng đang có ý tưởng như thế, nhưng không ai đi nhanh như Synlogic.
Thực tế thì mới đây người ta cũng có thể làm giảm nồng độ phenylalanine ở bệnh nhân PKU bằng thuốc, nhưng thuốc chỉ hiệu quả ở một số ít bệnh nhân và có thể gây ra phản ứng phụ.
Nhiều năm nay, người ta cũng thử điều trị PKU bằng liệu pháp miễn dịch, thay thế gien bệnh bằng gien khỏe, nhưng phương pháp này chỉ thành công trên chuột.
Ở công ty Synlogic, các nhà khoa học áp dụng sinh học tổng hợp, chọn ra một dòng vi khuẩn E.coli vô hại được nghiên cứu hơn một thế kỷ nay. Paul Miller, giám đốc khoa học của Synlogic nói: “Phần lớn chúng ta có vi khuẩn E.coli tốt này trong lòng ruột”.
Người ta đã đưa các gien vào DNA của vi khuẩn sao cho một khi đi đến ruột chúng sẽ phá hủy phenylalanine giống như tế bào chúng ta vẫn làm. Nhóm nghiên cứu Synlogic muốn vi khuẩn chỉ phá hủy phenylalanine đúng vị trí và đúng thời gian trong cơ thể con người. Vì thế họ thiết kế vi khuẩn để giữ các gien phenylalanine ở trạng thái tắt trong môi trường có nhiều ôxy. Nhưng khi đi đến môi trường có ít khí ôxy như ruột, gien phenylalanine lại ở trạng thái mở.
Để thử nghiệm vi khuẩn, các nhà nghiên cứu đã tạo ra một con chuột có đột biến gây bệnh PKU. Khi chuột nhận được một liều vi khuẩn, lượng phenylalanine trong máu sẽ giảm 38% so với chuột không được cung cấp vi khuẩn.
Người ta cũng thử nghiệm vi khuẩn trên khỉ lành mạnh. Khi khỉ không có vi khuẩn ăn một khẩu phần giàu protein, nồng độ phenylalanine trong máu chúng sẽ vọt lên rất cao. Còn với khỉ được cung cấp vi khuẩn, nồng độ phenylalanine chỉ tăng nhẹ.
Thử nghiệm trên người, Synlogic chọn những người khỏe mạnh để uống vi khuẩn. Một số người chỉ nhận được một liều duy nhất, trong khi những người khác uống liều tăng dần trong suốt một tuần lễ. Sau khi nuốt vi khuẩn, họ uống một chút hoặc ăn thực phẩm giàu protein.
Mới nhất, vào ngày 4/9, Synlogic thông báo họ thử nghiệm thành công, nghĩa là những người tình nguyện đã dung nạp tốt vi khuẩn. Thêm vào đó, họ càng uống nhiều vi khuẩn thì lượng phenylalanine bài tiết trong nước tiểu càng nhiều, một dấu hiệu cho thấy vi khuẩn làm tốt công việc của chúng. Bước tiếp theo là họ sẽ xem liệu vi khuẩn có thể hạ thấp mức phenylalanine ở người có bệnh PKU hay không.
Hồi tháng 7 năm nay, TS Danino và cộng sự đã công bố một nghiên cứu trên tạp chí Cell Systems nhắm đến việc thiết kế vi khuẩn tổng hợp để điều trị một loạt những rối loạn khác, bao gồm những bệnh viêm và nhiễm trùng.
Đặc biệt hơn, TS Danino và TS Jeff Hasty, trưởng một phòng nghiên cứu của đại học California, đang hợp tác thử nghiệm dùng sinh học tổng hợp để điều trị bệnh ung thư.
Một thách thức lớn để chế tạo thuốc chống ung thư là chúng thường không thể xâm nhập vào bên trong khối u. Nhưng các nhà khoa học biết rằng vi khuẩn tự nhiên lại có thể xâm nhập đều đặn vào khối u và tăng trưởng bên trong chúng.
TS Danino nói: “Tôi nghĩ bất cứ nơi nào trong cơ thể có vi khuẩn thì đó là cơ hội để xử lý chúng làm một việc gì khác”.
Châu Giang (theo NYT/MTG)
Ý kiến của bạn về bài viết
Không có chức năng bình luận cho bài viết này