11:19 - 03/07/2019
Liệu pháp gen mới hứa hẹn chữa lành hoàn toàn HIV
Không nghi ngờ gì về hiệu quả của thuốc chữa HIV (ARV) trong việc kềm giữ virus trong tầm kiểm soát, giúp người có HIV giảm khả năng lây virus khi truyền máu hoặc quan hệ tình dục.
Nhưng ARV chỉ làm đến thế và không giải quyết được nguy cơ tái bệnh.
Các thuốc ARV có tác dụng tốt nhất trên virus đang thực hiện bản sao của chính mình và tấn công vào tế bào lành. Nhưng HIV có khả năng “học hỏi” và đột biến để đề kháng thuốc, đến nỗi khi hiệu quả của thuốc giảm đi, chúng lại nhanh chóng nhân bản và tiếp tục gây bệnh.
Chưa kể HIV còn có thể tự giấu mình, nằm yên “chờ thời” và không nhân bản bên trong bạch cầu lymphô cùng những mô khác khắp cơ thể. Khi hệ miễn dịch dừng vai trò canh gác, những virus ẩn mình có thể nhân bản trở lại. Điều này có nghĩa ở người nhiễm HIV, virus nằm lại trong cơ thể như một loại lựu đạn rút chốt, chờ thời cơ tốt đẹp để tấn công hệ miễn dịch bằng hàng triệu virus gây bệnh, năm này qua năm khác, sau khi HIV tấn công được vào tế bào đầu tiên.
Vì điều này, việc tìm kiếm và loại bỏ mọi dấu vết của virus có lẽ là giải pháp tốt hơn nhiều so với sử dụng thuốc ARV. Nhưng cho đến nay các nhà nghiên cứu vẫn chưa thể tạo ra vắc xin hay một công cụ nào khả dĩ làm được điều này.
Trong một nghiên cứu đăng trên tờ Nature Communications mới nhất, các nhà khoa học Mỹ đề xuất một giải pháp mới giúp loại bỏ HIV khỏi bộ gien động vật nhiễm HIV. Thí nghiệm trên 29 con chuột, nhóm nghiên cứu đã thực hiện giải pháp “song kiếm hợp bích” bằng cách sử dụng phác đồ ARV cải tiến để giữ cho virus ở mức hoạt động thấp rồi sau đó dùng kỹ thuật sửa chữa gien để loại bỏ gien HIV ra khỏi những tế bào bệnh. Kiểm tra bằng những test khác nhau, các nhà khoa học phát hiện virus hoàn toàn “sạch bóng” trong 30% số chuột.
TS Kamel Khalili, một trong những tác giả chính của nghiên cứu, giám đôc trung tâm virus học thần kinh và trung tâm Comprehensive NeuroAIDS của trường y khoa Lewis Katz, nói: “Kết quả này là bước đầu tiên cho thấy lần đầu theo hiểu biết của tôi HIV là bệnh có thể chữa lành”.
Giải pháp của TS Kamel Khalili và cộng sự đề xuất trải qua hai bước khác nhau. Đầu tiên người ta giảm bớt virus nhân bản chủ động trong máu bằng bằng thuốc ARV quy ước theo một tiến trình gọi là LASER ART được phát triển bởi TS Howard Gendelman, trưởng ngành khoa học thần kinh thực nghiệm và dược học của đại học y khoa Nebraska (Hoa Kỳ), một đồng tác giả nghiên cứu khác.
Với LASER ART, thuốc chữa HIV truyền thống được chuyển thành cấu trúc tinh thể rồi bỏ vào các hạt tan trong mỡ để có thể chui ngang qua màng tế bào đến chỗ virus ẩn mình. Khi vào được bên trong, thuốc sẽ bị các enzyme tế bào kích hoạt để rỉ ra từ từ, cho phép chúng tiếp tục giết chết những virus ngay khi chúng bắt đầu tỉnh thức và nhân bản trong nhiều tháng, thay vì nhiều ngày hay nhiều tuần, như các dạng thuốc chữa HIV truyền thống.
Bước tiếp theo là chỉnh sửa gen bằng công cụ CRISPR để đánh bật HIV khỏi bất kỳ tế bào lưu hành trong máu bị nhiễm với gien virus, đó là những tế bào mà thuốc chữa HIV bỏ sót. Trước đây, TS Khalil đã sử dụng công cụ CRISPR để cắt thành công gien HIV từ những tế bào người ở động vật thí nghiệm. Nhưng khi sử dụng một mình, CRISPR lại không đủ khả năng vì một khi HIV nhân bản, nó tạo ra quá nhiều bản sao đến nỗi CRISPR không sao chỉnh sửa xuể.
Nhưng khi dùng công cụ CRISPR kết hợp với LASER ART, hai vũ khí này đủ sức loại bỏ HIV khỏi động vật thí nghiệm. TS Khalili nhận định: “Trong nhiều năm trời, chúng ta xem HIV như một bệnh nhiễm trùng, nhưng một khi virus xâm nhập được vào tế bào, nó không còn là bệnh nhiễm trùng nữa mà là bệnh di truyền vì bộ gien virus trộn lẫn với bộ gien vật chủ. Vì thế, để chữa lành bệnh này, chúng ta cần một chiến lược di truyền. Chỉnh sửa gien cho chúng ta cơ hội để loại bỏ DNA của virus khỏi nhiễm sắc thể vật chủ mà không làm tổn thương bộ gien vật chủ”.
Với thành công bước đầu trong việc lần đầu tiên loại bỏ HIV khỏi bộ gien động vật sống, nhóm nghiên cứu rất vui mừng và sẵn sàng thử nghiệm liệu pháp mới trên những động vật linh trưởng không phải người. Nếu có được kết quả tương tự, cánh cửa thử nghiệm trên người sẽ mở ra. TS Khalili lạc quan: “Dường như CRISPR chính là giải pháp để chữa lành HIV và đó là những gì chúng tôi đang hy vọng”.
Châu Giang (theo TGHN/Time)
Ý kiến của bạn về bài viết
Không có chức năng bình luận cho bài viết này